Rentosertib: перший AI-розроблений препарат, схвалений для клінічних випробувань

Фармацевтична індустрія стоїть на порозі події, яку ще кілька років тому сприймали радше як футуристичний сценарій, аніж реальність. У 2025–2026 роках світова наукова спільнота привернула увагу до препарату Rentosertib – першої молекули, створеної генеративним штучним інтелектом, що продемонструвала успішні результати клінічних випробувань фази IIa.

Ідеться не просто про новий експериментальний препарат. Rentosertib став символом нового етапу розвитку фармацевтики – моменту, коли штучний інтелект перестає бути допоміжним інструментом аналізу та починає самостійно створювати потенційні лікарські засоби.

ШІ, який «вигадав» ліки

Препарат розробила біотехнологічна компанія Insilico Medicine для лікування ідіопатичного легеневого фіброзу –  тяжкого прогресуючого захворювання легень із високою смертністю та обмеженими терапевтичними можливостями.

Особливість Rentosertib полягає в тому, що штучний інтелект брав участь фактично на кожному етапі створення препарату:

• визначав біологічної мішені;
• аналізував молекулярні механізми захворювання;
• робив генерацію структури майбутньої молекули;
• оптимізовував кандидатів;
• прогнозував клінічну ефективність.

І якщо раніше AI використовували переважно для аналізу великих масивів даних, то тепер він вперше пройшов шлях від ідеї до клінічних випробувань на людях.

18 місяців замість 8 років

Найбільший резонанс у фармацевтичному світі викликала навіть не сама технологія, а економіка процесу.

Традиційна розробка лікарського засобу це зазвичай:

• 10–15 років роботи;
• 2–2,6 млрд доларів інвестицій;
• тестування тисяч молекул;
• високий ризик невдачі на кожному етапі.

У випадку Rentosertib:

• шлях від пошуку мішені до доклінічного кандидата зайняв лише 18 місяців;
• було синтезовано менше 80 молекул;
• витрати на ранній етап оцінюють приблизно у 6 млн доларів.

Для фармацевтичної індустрії це виглядає як технологічна революція.

Що показали клінічні дослідження

Результати дослідження фази IIa, опубліковані в журналі Nature Medicine, стали ключовим доказом того, що AI-driven drug discovery виходить за межі теоретичних концепцій.

У багатоцентровому подвійно сліпому плацебо-контрольованому дослідженні взяли участь 71 пацієнт з ідіопатичним легеневим фіброзом.

Найбільш обнадійливі результати показали пацієнти, які приймали найвищу дозу препарату:

• у них покращилася здатність легень нормально працювати та забезпечувати організм повітрям;
• пацієнтам ставало легше дихати, а функція легень не погіршувалася так швидко, як зазвичай при цьому захворюванні.

У групі плацебо, яка не отримувала активного лікування, показники роботи легень продовжували знижуватися.

Також препарат продемонстрував прийнятний профіль безпеки та хорошу переносимість на всіх рівнях дозування.

Для захворювання, при якому сучасна терапія здебільшого лише сповільнює прогресування хвороби, такі результати стали надзвичайно важливими.

Чому це важливо для всієї фармації

Успіх Rentosertib може означати початок глобальної трансформації фармацевтичної моделі.

Сьогодні штучний інтелект уже:

• скорочує час пошуку нових молекул;
• зменшує вартість досліджень;
• підвищує ймовірність успіху ранніх фаз;
• допомагає знаходити терапевтичні мішені для складних і рідкісних захворювань.

За оцінками аналітиків, понад 170 AI-розроблених препаратів уже перебувають на різних стадіях клінічних досліджень, а великі фармацевтичні компанії інвестують мільярди доларів у партнерства з AI-biotech платформами. Фактично Big Pharma вже зробила ставку на AI як на нову основу drug discovery.

Але чи справді це революція?

Попри безпрецедентний інтерес, експерти закликають до обережності. Жоден препарат, створений штучним інтелектом, поки що не отримав остаточного схвалення FDA. Основні виклики залишаються попереду – масштабні дослідження фази III, оцінка довгострокової безпеки та підтвердження клінічної ефективності у великих популяціях пацієнтів.

Втім, навіть нинішні результати вже стали переломним моментом для галузі. Ще донедавна питання звучало так:
«Чи може штучний інтелект допомагати створювати ліки?»

Сьогодні фармацевтичний світ ставить інше питання:
«Наскільки швидко AI змінить правила гри для всієї індустрії?»

Фармація майбутнього вже почалася

Rentosertib став не просто новою молекулою в портфелі розробок біотехнологічної компанії. Він став доказом того, що фармація входить у нову еру, де алгоритми можуть скорочувати роки досліджень до місяців, а мільярдні витрати –  до десятків мільйонів. І якщо результати наступних фаз підтвердять ефективність препарату, то саме Rentosertib може увійти в історію як перший справді успішний лікарський засіб, народжений штучним інтелектом.

Читайте також ШІ і фармацевт: конкуренти чи колеги?