Революція в нейрофармакології: штучний інтелект відкриває нові горизонти у боротьбі з хворобами мозку

Штучний інтелект остаточно змінює роль допоміжного інструменту для оптимізації молекул та стає повноцінним біологічним першопрохідцем. Швейцaрський фармацевтичний гігант Roche разом із біотехнологічною компанією Recursion Pharmaceuticals продемонстрували перший практичний успіх масштабного партнерства: за допомогою ШІ виявлено принципово нову біологічну мішень для лікування складного нейродегенеративного захворювання.

Розробка ефективних лікарських засобів проти патологій центральної нервової системи — зокрема хвороб Альцгеймера та Паркінсона — десятиліттями залишається однією з найскладніших завдань для світової R&D-індустрії. Головний бар'єр полягає в обмеженому розумінні етіопатогенезу цих станів та виснаженні традиційного пулу фармакологічних мішеней.

За словами генеральної директорки Recursion Наджат Хан, класична нейробіологія роками розглядає одні і ті самі 30–40 молекулярних мішеней. Натомість альянс Roche та Recursion запропонував кардинально новий підхід, що вже пройшов стадію лабораторної валідації.

Як працює технологія: «карти біології» та трильйон нейронів

Замість гіпотез-орієнтованого пошуку науковці застосували концепцію масованого аналізу біоданих:

• моделювання in vitro — у лабораторії вирощують клітини людського мозку, у яких послідовно вимикають окремі гени;
• розпізнавання паттернів за допомогою ШІ —  алгоритми аналізують структурні та функціональні зміни клітин, шукаючи приховані фенотипові патологічні паттерни;
• експериментальна валідація — машинні прогнози перевіряються в ході класичних лабораторних експериментів науковцями обох компаній.

Базою для цього відкриття стали багаторічні дослідження зі створення цифровізованих «карт біології», сформованих на основі аналізу понад трильйона лабораторних нейронів.

«Головна перевага нашої платформи полягає в тому, що накопичені масиви біологічних даних можна аналізувати нескінченно під різними кутами. На відміну від класичних експериментів, де більша частина інформації втрачається після досягнення первинної мети, ми можемо постійно повертатися до створеної карти для пошуку нових терапевтичних мішеней», — підкреслює віцепрезидент Recursion із нейробіології Кристофер Уінроу.

Вплив на фармацевтичний ринок та майбутнє R&D

Проєкт Roche є лише першим успішним кейсом серед близько 40 потенційних програм, запланованих у межах стратегічної співпраці з Recursion. Для всієї фармацевтичної галузі цей прецедент слугує лакмусовим папірцем: він доводить, що ШІ здатний розширювати межі біомедицини, виявляючи раніше невідомі біологічні механізми, які були недоступні для традиційних методів дослідження.

Масштабна цифровізація R&D, використання інструментів комп'ютерного моделювання та робототехнічних лабораторій не лише прискорюють розробку нових блокбастерів, а й гармонійно інтегруються в актуальні регуляторні тренди. Зокрема, такий підхід повністю відповідає глобальній стратегії регуляторів (включно з US FDA) щодо поступового скорочення обсягів та відмови від доклінічних випробувань на тваринах на користь більш точних та гуманних in silico та in vitro моделей.

Читайте також ШІ та цифровізація у фармі: глобальні тренди на службі українського пацієнта.