У США вперше схвалили препарат для лікування хвороби Александера, який впливає на причину захворювання

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) схвалило Zanvastro (zilganersen) — перший лікарський засіб для лікування хвороби Александера, надзвичайно рідкісного спадкового неврологічного захворювання, що супроводжується прогресуючим ураженням центральної нервової системи. На відміну від симптоматичної терапії, новий препарат безпосередньо впливає на один із ключових механізмів розвитку хвороби. Рішення FDA ухвалено 3 вересня 2026 року. 

Хвороба Александера належить до рідкісних лейкодистрофій і виникає внаслідок патогенних змін у гені GFAP, який кодує гліальний фібрилярний кислий білок. Цей білок є важливим структурним компонентом астроцитів — клітин нервової тканини, які забезпечують підтримку нейронів і беруть участь у підтриманні нормального функціонування мозку.

Унаслідок генетичних порушень відбувається патологічне накопичення GFAP із формуванням характерних білкових агрегатів — волокон Розенталя. Це порушує функції астроцитів і пов’язане з ушкодженням нервової тканини. Захворювання може проявлятися порушеннями рухів, ковтання, координації, когнітивних функцій та іншими неврологічними симптомами. Перебіг нерідко є тяжким і може становити загрозу для життя.

Особливість zilganersen полягає в застосуванні антисенсової олігонуклеотидної технології. Препарат зв’язується з матричною РНК, яка бере участь у синтезі GFAP, сприяючи зменшенню утворення цього білка. Таким чином, терапія спрямована не лише на полегшення проявів захворювання, а й на зниження патологічного накопичення білка, що лежить в основі його розвитку.

Zanvastro вводять інтратекально, безпосередньо в спинномозкову рідину, один раз на три місяці. Препарат дозволено застосовувати дітям і дорослим незалежно від віку. 

Підставою для схвалення стали результати міжнародного клінічного дослідження за участю 54 пацієнтів віком від 1,5 до 53 років, проведеного у 13 дослідницьких центрах восьми країн.

За результатами оцінювання на 61-му тижні лікування, у пацієнтів віком від п’яти років із порушеннями ходьби застосування препарату забезпечило статистично значущу перевагу щодо швидкості ходьби порівняно з контрольною групою. У дітей віком від двох до чотирьох років спостерігалося поліпшення показників загальної моторики, зокрема здатності стояти, ходити, бігати та стрибати, тоді як у контрольній групі ці показники погіршувалися. 

Водночас лікування потребує ретельного контролю безпеки. Серед найпоширеніших побічних реакцій зареєстровано блювання, біль у спині, кашель, головний біль і синдром після люмбальної пункції. FDA також попереджає про ризик асептичного менінгіту, випадки якого спостерігалися під час клінічних досліджень.

Розробником препарату є американська біофармацевтична компанія Ionis Pharmaceuticals. Для zilganersen FDA застосувало спеціальні регуляторні механізми підтримки розроблення препаратів проти рідкісних і тяжких захворювань.

Схвалення Zanvastro стало важливим досягненням у лікуванні спадкових неврологічних патологій. Хоча препарат не забезпечує повного виліковування хвороби Александера, результати дослідження свідчать про можливість збереження або поліпшення окремих рухових функцій. Водночас довгостроковий вплив лікування на перебіг захворювання та тривалість життя потребує подальшого вивчення.

Розробник також планує просувати реєстрацію препарату за межами США, зокрема в Європі та Японії, де подання відповідних заявок очікується у 2027 році.